Pacientes con hemofilia A en Ecuador alzaron su voz para solicitar acceso urgente a emicizumab, una terapia subcutánea recientemente incorporada por la Organización Mundial de la Salud (OMS) a su Lista Modelo de Medicamentos Esenciales 2025. Para quienes conviven con esta condición, la decisión no es solo regulatoria: representa la posibilidad concreta de reducir sangrados, evitar dolor crónico y mejorar su calidad de vida.
Eddie Valencia, paciente y miembro del colectivo Gotas de Vida, explicó que cada tratamiento puede abrir o cerrar oportunidades vitales. “No hablamos solo de medicamentos; hablamos de caminar sin dolor, estudiar sin pausas, trabajar sin barreras y formar una familia sin miedo. Por eso exigimos acceso a emicizumab como medicamento esencial”, señaló.
La hemofilia A es un trastorno hereditario de la coagulación que impide detener adecuadamente una hemorragia. En Ecuador, de acuerdo con estimaciones de la Federación Mundial de Hemofilia, cerca de 1.708 personas viven con hemofilia; aproximadamente 755 presentan hemofilia A, en su mayoría en forma severa. El tratamiento convencional ha implicado infusiones intravenosas frecuentes, con alto impacto en la vida diaria y el desarrollo físico y social.
La OMS destaca que emicizumab, un anticuerpo monoclonal, es significativamente más eficaz para prevenir hemorragias internas que los agentes de desvío en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII y que, además, resulta más rentable que la ITI o los agentes de desvío en varios países. Este avance permite pasar de la vía intravenosa a la administración subcutánea, reducir la frecuencia de aplicación (incluso mensual) y disminuir de forma sustancial los sangrados espontáneos responsables del deterioro articular y discapacidades permanentes.
La OMS también subraya que el fármaco está autorizado para personas de cualquier edad, desde el nacimiento, con seguridad y eficacia documentadas en ensayos clínicos como HAVEN 2, HOHOEMI y HAVEN 7, además de la experiencia en la práctica clínica.
Ecuador enfrenta una oportunidad concreta para acercar la innovación científica a la práctica clínica. Las guías de la Federación Mundial de Hemofilia recomiendan el uso del anticuerpo monoclonal en personas con hemofilia A con inhibidores y permiten su uso en pacientes sin inhibidores, ampliando las opciones terapéuticas. El reto es garantizar acceso oportuno, continuo y equitativo, lo que implica evaluar su inclusión en el Cuadro Nacional de Medicamentos Básicos, conforme a estándares internacionales.
El Dr. Nicolás Jara Orellana, médico hematólogo del Centro Integral Ecuatoriano de Hematología (CIEHEM), destacó que incorporar terapias innovadoras “no es solo un avance clínico, sino una decisión estratégica para la sostenibilidad del sistema de salud, al reducir complicaciones, hospitalizaciones y secuelas permanentes”.
La urgencia es también social. Cada día sin profilaxis moderna implica daños articulares irreversibles para niños, adolescentes y adultos. Adoptar la innovación hoy puede marcar la diferencia entre una vida limitada por la enfermedad y una con movilidad, autonomía y oportunidades. Fin
